Csaknem 1,8 milliárdos gyógyszerfejlesztési projekt zárult le az ELTE-n

2021.06.09.
Csaknem 1,8 milliárdos gyógyszerfejlesztési projekt zárult le az ELTE-n
A Málnási Csizmadia András vezette konzorciumnak olyan molekulát sikerült alkotnia, amely anélkül kezeli a stroke utáni görcsös állapotot, hogy befolyásolná a keringést vagy az idegrendszer működését: közvetlenül az izomösszehúzódásért felelős fehérjére hat.

Az Eötvös Loránd Tudományegyetem által vezetett konzorcium a Nemzeti Versenyképességi és Kiválósági Programban (NVKP) nyert 1 milliárd 491 millió forint támogatást a “Neurelaxin, az első neuron nyúlványnövekedést serkentő hatóanyag: stroke és más agyi rendellenségek helyreállítását elősegítő vezérmolekula kifejlesztése” című projektre. A konzorcium további tagjai a PRINTNET Kft. és a NEUROCT Kft., a projekt szakmai vezetője Málnási Csizmadia András.

Az 1 milliárd 789 millió forint összköltségvetésű projekt legfontosabb eredménye egy új gyógyszerjelölt molekula teljes preklinikai kifejlesztése. A  cél olyan gyógyszerjelöltek fejlesztése volt, melyek lehetővé teszik a stroke és a stroke után kialakuló görcsös állapot, az úgynevezett spaszticitás komplex kezelését. A kutatók egy általuk azonosított és szabadalmaztatott molekula család (az MPH hatóanyagok) fejlesztését végezték el a gyógyszerfejlesztési lánc egymást követő lépései szerint. Legfontosabb eredményük, hogy

az MPH-220 molekulát sikeresen eljuttatták a preklinikai fázis végéig,

ami lehetővé teszi a láncban soron következő humán klinikai fázis I. vizsgálatok lefolytatását.

A stroke és más idegrendszeri betegségek, sérülések után a páciensek közel 40 százalékánál jelentkezik spaszticitás. Az élethosszig tartó, sokszor folyamatosan romló állapot 60 millió ember életét nehezíti meg világszerte, az ő kezelésük becsült költsége meghaladja az évi 500 milliárd dollárt. A jelenleg elérhető, kevéssé hatékony gyógyszerek jelentős idegrendszeri, pszichiátriai és keringési mellékhatásokat okoznak, mert az idegrendszeren keresztül fejtik ki hatásukat. Ezzel szemben az MPH-220 közvetlenül az izmok összehúzódásért felelős fehérjére, a miozinra hat, és hatékonyan oldja a görcsöket a vázizomban úgy, hogy közben a szívizom működését nem befolyásolja.

A vázizmokban és a szívizomban működő miozinok nagyon hasonlóak egymáshoz, ezért a kutatóknak meg kellett találni azt az apró különbséget, amelynek kihasználásával a gyógyszerjelölt csak a célfehérjére hat. A kísérleti eredmények szerint a szer felszívódása a szájon át történő kezelés után rendkívül hatékony, az izomgörcsökre kifejtett hatása több mint 10 órán keresztül megmarad.

Az eredményeket a Cell élettudományi folyóiratban publikálták, és a szabadalmi bejelentésben az Európai Szabadalmi Hivatal minden igénypontot elismert. A lehetséges klinikai fejlesztési együttműködésről tárgyalások kezdődtek befektetői csoportokkal.


Korábbi hírünk: Sikerrel teszteljük a stroke utáni izomgörcsöket oldó hatóanyagot
A projekt adatlapja az ELTE Pályázati Központ oldalán
Forrás: elte.hu
Borítókép: Málnási-Csizmadia András és Gyimesi Máté, az ELTE TTK Biokémia Tanszék kutatói.